Co każda Mądra Babcia wiedzieć powinna?

Niekomercyjne badania kliniczne – jak przebiegają, dla kogo są przeznaczone, jak można z nich skorzystać oraz jaką rolę odgrywa w tym Agencja Badań Medycznych? Na te Pytania odpowie nam prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska, specjalista w dziedzinie pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej.  

Beata Borucka: Pani Profesor, termin „badania kliniczne” dość często pojawia się w mediach i to nie tylko medycznych. Używamy tego zwrotu dosyć swobodnie, a ja bym chciała dowiedzieć się więcej na temat prawidłowego rozumienia tego pojęcia.  Jak zatem wygląda proces powstawania nowego leku, zwany badaniami klinicznymi?  

Anna Raciborska: Przede wszystkim musimy sobie zdać sprawę, że jest on długi i podzielony na etapy. Na samym początku przeprowadza się część laboratoryjną, która może trwać do kilku lat. Następnie realizowane są badania przedkliniczne, które także trwają nawet do kilku lat. Statystycznie, z 5000 wstępnych cząsteczek, które testujemy jako potencjalne leki, tylko 5 przejdzie do kolejnego etapu i my będziemy mogli zastosować je u pacjentów właśnie w badaniach klinicznych.

[…]

Beata Borucka: Czyli leki będące w fazie badań klinicznych są często taką jeszcze jedną iskrą nadziei dla ciężko chorych osób?

Anna Raciborska: Zdecydowanie. Badania kliniczne są nadzieją na to, żeby pacjent był zdrowy i są nadzieją dla pacjentów, u których znane, standardowe terapie nie przynoszą rezultatu.

Beata Borucka: Pani profesor, przy Ministerstwie Zdrowia powstała niedawno specjalna jednostka – Agencja Badań Medycznych. Jaki jest cel jej utworzenia i czemu ma służyć?  

Anna Raciborska: Jeszcze niedawno w Polsce były prowadzone przede wszystkim badania komercyjne, czyli badania prowadzone przez firmy farmaceutyczne. Były one zainteresowane wprowadzaniem takich substancji na rynek, które przynoszą zysk firmie. Niestety, w onkologii bardzo wiele chorób jest chorobami rzadkimi albo ultrarzadkimi. Należy pamiętać, że nie każde rozpoznanie leczy się tak samo, czyli inaczej będziemy leczyli nowotwór kości, inaczej nowotwór piersi, a jeszcze inaczej nowotwór języka. Jeśli nawet zsumujemy je razem i jest ich aż ok. 160 tysięcy (red.- 160 tys. zachorowań rocznie), to gdy podzielimy je na konkretne, poszczególne rozpoznania, to tych pacjentów z danym rozpoznaniem tak naprawdę nie jest dużo. I niestety firmy komercyjne często nie były zainteresowane rozwojem nowych cząstek w tych rzadkich rozpoznaniach.

Agencja Badań Medycznych umożliwia i daje szansę na rozwój badań w kierunku tak zwanych chorób rzadkich i ultrarzadkich. To dotyczy wielu dziedzin onkologii, ale nie tylko onkologii, bo też wielu innych chorób.  Dodatkowo istnienie Agencji Badań Medycznych daje możliwość wykonywania nie tylko rzetelnych badań, lecz także pozwala na prace nad nowymi substancjami i cząsteczkami. To szansa dla wielu pacjentów, dla których tej nadziei tak naprawdę nie było. Dzięki Agencji Badań Medycznych pacjenci, którzy nie mieli możliwości otrzymania leczenia, bo chorowali na chorobę rzadką, mają szansę na to, żeby otrzymać leczenie na odpowiednim etapie i pod właściwym nadzorem. Co warte podkreślenia – przed otwarciem Agencji Badań Medycznych badania niekomercyjne stanowiły niewielki odsetek wszystkich badań prowadzonych w Polsce.  Obecnie, zgodnie z raportem przygotowanym przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL), w 2021 roku złożono 685 wniosków o rozpoczęcie badania klinicznego produktu leczniczego, z czego 41 dotyczyło badań niekomercyjnych. Wcześniej, wg statystyk ww. urzędu w 2011 r. zarejestrowano jedynie 3 badania niekomercyjne, a w 2019 r. 15 badań niekomercyjnych, co stanowiło 2,5% wszystkich badań.

[…]

Beata Borucka: To jest jasne, że każda substancja, która wnika do naszego organizmu, trafia nie tylko tam, gdzie byśmy chcieli, ale jest dystrybuowana do wszystkich narządów, gdzie powoduje, czasami niechciane skutki, prawda?

Anna Raciborska: Ja zawsze mówię pacjentom, którzy do nas przychodzą i pytają o potencjalną toksyczność leku: „proszę iść do apteki wziąć lek bez recepty i przeczytać dowolną ChPL, czyli charakterystykę produktu leczniczego”. Nie ma substancji, która wyłącznie pomaga, bez żadnych skutków ubocznych.  Istotna jest równowaga między działaniem korzystnym, a ryzykiem skutków ubocznych oceniana przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Pacjent, który uczestniczy w badaniu, nawet jeżeli jest to badanie niekomercyjne, bo takie badania finansuje Agencja Badań Medycznych, jest ubezpieczony, jest poddany procedurom medycznym, które go chronią i są niezbędne do tego, żeby zminimalizować ryzyko toksyczności.

Beata Borucka: Czy badania dotyczą osób w każdym wieku, czyli dzieci, dorośli i osoby w podeszłym wieku, czy jest jakaś kwalifikacja?

Anna Raciborska: Badania mogą być prowadzone z udziałem osób w każdej grupie wiekowej, zarówno dzieci, jak i osób dorosłych. Pacjent zawsze może się zgłosić do ośrodka badań klinicznych, do głównego badacza. Nie oznacza to jednak, że będzie on zakwalifikowany do badania.

 

 

Cały wywiad dostępny jest: https://madrababcia.pl/w-czym-nam-pomaga-agencja-badan-medycznych/

 

A więcej o badaniach klinicznych można przeczytać na stronie: https://pacjentwbadaniach.abm.gov.pl/

Źródło: https://madrababcia.pl/w-czym-nam-pomaga-agencja-badan-medycznych/