Celem strategicznym badania BUTTERFLY jest przebadanie bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności zaawansowanej terapii (chemioimmunoterapii personalizowanej) z udostępnieniem nowego przeciwciała dla wszystkich polskich dzieci i młodych dorosłych z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga, na którego komórkach zostanie stwierdzona ekspresja gangliozydu GD2. Innowacyjny charakter badania BUTTERFLY (pierwsza immunoterapia w guzach kości i pierwsza terapia anty-GD2 w mięsaku Ewinga w Polsce) ma również na celu harmonizację i standaryzację na poziomie diagnostyczno-terapeutycznym u pacjentów z chorobą oporną i nawrotową (badanie, leczenie personalizowane) oraz pozwoli na stworzenie biobanku materiału biologicznego w tym rzadkim rozpoznaniu, co da impuls do dalszego rozwoju terapii spersonalizowanej. Projekt swoim zasięgiem ma objąć całą populację dzieci, młodzieży i młodych dorosłych od 2 r.ż. do ukończenia 21 r.ż. z progresją na leczeniu lub wznową mięsaka Ewinga.
