Wśród dzieci odnotowujemy ok. 1100-1200 nowych rozpoznań złośliwych nowotworów rocznie, co stanowi niespełna 1% wszystkich nowych zachorowań w Polsce. Większość podtypów to choroby rzadkie lub ultra rzadkie. Niestety niska populacja małych pacjentów wiąże się z brakiem zainteresowania podmiotów komercyjnych w prowadzeniu pediatrycznych badań klinicznych.
Pomimo obowiązku tworzenia pediatrycznych planów badawczych (PIP - Paediatric Investigational Plan) nadal niewiele dzieci ma dostęp do najnowszych terapii i leków.
Niekomercyjne badania kliniczne (NBK) są szansą na lepszą nowoczesną terapię. Mają one służyć przede wszystkim optymalizacji sposobu leczenia. Dają możliwość porównania nowych schematów z/lub włączeniem nowych leków, ich dawkowania, czy procedur diagnostyczno-terapeutycznych. Umożliwiają stosowanie bardziej precyzyjnej i nowoczesnej, często mniej inwazyjnej diagnostyki. Dzięki ich rozwojowi lekarze mogą tworzyć nowe standardy postępowania, personalizować leczenie, podnosić wskaźniki wyleczalności OS (overall survival) i EFS (event free survival). Dają też poczucie najlepszej możliwej opieki wśród pacjentów i jego rodziny, co jest niezmiernie ważne zwłaszcza w chorobach rzadkich oraz gdy pacjentem jest dziecko.
Jeszcze do niedawna postrzeganie badań klinicznych bywało dyskusyjne, a liczne negatywne opinie nie służyły rozwojowi badań w Polsce i co się z tym wiąże podnoszeniu ich dostępności. Powstałe mity i „fake newsy” bardzo często były nie uzasadnione. Dlaczego? Bowiem badania kliniczne powstały by w sposób bezpieczny móc leczyć pacjentów. To pacjent znajduje się w centrum badania klinicznego, a wszystkie obostrzenia służą jego dobru. Chory w badaniu powinien czuć się komfortowo zarówno w sferze fizycznej, jak i psychicznej.
Wg statystyk Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych w 2011 r. zarejestrowano jedynie 3 badania niekomercyjne, podczas gdy w 2019 r. zarejestrowano 15 badań niekomercyjnych, co stanowiło 2,5% wszystkich badań. Poza granicami Polski rynek niekomercyjnych badań klinicznych jest znacząco większy, także tych z udziałem dzieci. Dzięki szerokim działaniom organizacyjnym i edukacyjnym Agencji Badań Medycznych wielu pacjentów będzie mogło skorzystać ze wsparcia medycznego w ramach NBK. Tylko w naszym ośrodku dzięki współpracy z ABM powstały trzy nowe badania i planujemy już kolejne.
© All rights reserved